À mesure que notre compréhension de la biologie moléculaire s’approfondit, le concept de « patient moyen » tend à disparaître. Les maladies courantes telles que le diabète, le cancer et les troubles neurologiques sont de plus en plus considérées comme des sous-types génétiques et moléculaires distincts. En conséquence, de nombreux domaines de la recherche biomédicale sont désormais confrontés aux mêmes contraintes (petites populations de patients et biologie complexe) que celles auxquelles les chercheurs dans le domaine des maladies rares sont confrontés depuis des décennies. Pour surmonter ces obstacles, la communauté des maladies rares a développé une culture de partage ouvert, de collaboration radicale et de recherche menée par les patients.

Chez Conscience, nous pensons qu’aucun patient ne devrait être laissé pour compte parce que le marché est trop petit ou que la voie de la découverte est trop risquée. Si nous appliquons les leçons de collaboration tirées de la recherche sur les maladies rares à l’ensemble du paysage médical, nous nous rapprocherons d’un monde où chaque patient recevra le traitement dont il a besoin.

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Le consortium BEACON voit le jour pour renforcer la rigueur, la reproductibilité et l’impact concret de la recherche scientifique

CASP, DREAM, OpenADMET, Sage Bionetworks et CACHE/Conscience unissent leurs forces pour favoriser les synergies entre les initiatives visant à réaliser une analyse comparative et à accélérer la science fondée sur l’IA

Toronto, Ontario, Canada, 23 février 2026 — Aujourd’hui marque le lancement officiel de BEACON (Benchmarking, Evaluation, and Assessment Consortium for Science), un nouveau consortium dédié à la mise en place d’un cadre complet et adaptable pour valider la recherche et les prévisions sur les systèmes biologiques complexes ou émergents. Le consortium rassemble des leaders de différentes disciplines afin de mener des évaluations ouvertes des modèles prédictifs en biologie et en médecine, de coordonner les efforts de la communauté pour faire progresser la science reproductible et de guider l’innovation axée sur l’IA dans le domaine de la biologie des maladies et de la découverte de médicaments, dans le but ultime d’accélérer les nouvelles orientations de la recherche et de catalyser le développement de traitements plus sûrs et plus efficaces ayant un impact réel. 

Conscience, une organisation à but non lucratif qui vise à faciliter la découverte et le développement de médicaments grâce à une collaboration ouverte, agit en tant que coordinateur central de l’initiative, facilitant la collaboration et veillant à ce que le consortium atteigne ses objectifs de transparence, de rigueur et d’engagement scientifique et communautaire à grande échelle.

BEACON réunit cinq organisations possédant une expertise approfondie et une expérience éprouvée dans le domaine de l’analyse comparative et de l’évaluation critique : CASP (Critical Assessment of Structure Prediction), DREAM (Dialogue on Reverse Engineering Assessment and Methods), Sage Bionetworks, OpenADMET et CACHE/Conscience. Le consortium vise à accroître l’impact collectif des approches d’évaluation critique au sein de la communauté scientifique, à renforcer la rigueur et la reproductibilité de la recherche, et à créer un cadre d’analyse comparative complet et adaptable qui fait progresser l’IA et les approches computationnelles dans la recherche sur les maladies et la découverte de médicaments. Il se concentre également sur le développement de solutions innovantes pour l’analyse comparative des modèles de base et des agents d’IA. Le consortium accueille la participation d’autres chercheurs, institutions et organisations engagés dans la promotion d’une science ouverte et reproductible.

Les initiatives du BEACON comprendront notamment un groupe de réflexion chargé d’effectuer une analyse comparative afin de promouvoir la cohérence méthodologique et le leadership éclairé, ainsi qu’une plateforme ouverte qui lancera des défis, mobilisera les communautés et facilitera l’accès aux données et aux méthodes afin d’accélérer l’apprentissage collectif.

Les membres fondateurs du comité de gouvernance de BEACON sont les suivants :

• John Moult – Co-fondateur et président du CASP ; co-fondateur et co-président initial du CAGI (Critical Assessment of Genome Interpretation) ; et professeur au département de biologie cellulaire et de génétique moléculaire de l’université du Maryland
• Julio Saez-Rodriguez – Directeur de recherche à l’EMBL-EBI ; directeur des défis DREAM ; professeur en biomédecine computationnelle
• Pablo Meyer – Directeur de recherche et scientifique principal chez IBM Research, directeur et vice-président de DREAM Challenges
• Gustavo Stolovitzky – Fondateur et président de DREAM Challenges ; directeur du Biomed Data Science Hub, NYU Langone Health ; professeur au département de pathologie de la faculté de médecine de l’université de New York
• Luca Foschini – Président de Sage Bionetworks
• Aled Edwards – Co-fondateur et directeur scientifique, Conscience ; PDG, Structural Genomics Consortium ; Temerty Nexus Chair of Health Technology and Innovation, Université de Toronto et University Health Network
• Patrick Walters – Directeur scientifique, OpenADMET
• Peng Fu – PDG Conscience

Les membres du consortium participeront au symposium MAINFRAME sur la découverte de médicaments à petites molécules basée sur l’IA, qui se tiendra à Barcelone les 18 et 19 mars 2026. Ce symposium a pour objectif de réunir la communauté internationale travaillant à la croisée de l’intelligence artificielle, de la chimie computationnelle et de la découverte de médicaments à petites molécules. Conscience, en collaboration avec plusieurs partenaires fondateurs de BEACON, animera une session consacrée à l’analyse comparative afin de présenter officiellement le consortium, de décrire son approche en matière d’évaluation rigoureuse et ouverte des méthodes d’IA, et d’échanger directement avec la communauté des chercheurs en apprentissage automatique. La session célébrera le lancement public de BEACON et permettra aux chercheurs de donner leur avis et de contribuer à définir les premières priorités de l’initiative.

Citations

« La biologie génère des quantités extraordinaires de données, mais notre capacité à interpréter et à évaluer de manière critique ces informations n’a pas suivi le rythme, ce qui contribue à des échecs de reproduction et à des orientations erronées de la recherche », explique John Moult, cofondateur et président du CASP. « Le CASP et d’autres initiatives similaires ont montré qu’une science ouverte, axée sur la communauté, combinée à une évaluation rigoureuse et indépendante, peut produire des réponses validées à des problèmes biologiques complexes à grande échelle. BEACON applique ces mêmes principes, en intégrant la collaboration ouverte, l’IA avancée et l’évaluation critique pour identifier les lacunes, clarifier ce qui est fiable et orienter plus efficacement les recherches futures. » 

« DREAM est extrêmement heureux de rejoindre BEACON », déclare Gustavo Stolovitzky, fondateur et président de DREAM Challenges. « Le domaine de l’évaluation critique est devenu de plus en plus fragmenté, et nous espérons attirer d’autres organisations apparentées qui promeuvent les concours collaboratifs et participatifs afin qu’elles rejoignent BEACON pour faire progresser les principes d’une science ouverte, collaborative et reproductible. »  

« Une analyse comparative rigoureuse permet de définir les meilleures approches pour analyser les données, y compris celles qui sont accessibles au public à l’EMBL-EBI. BEACON permettra ainsi d’accélérer la recherche dans tous les domaines biomédicaux », déclare Julio Saez-Rodriguez, responsable de la recherche à l’EMBL-EBI et directeur des défis DREAM. 

« L’IA progresse rapidement en biologie, jouant de plus en plus le rôle de copilote dans la génération et l’analyse d’hypothèses. Cependant, une évaluation rigoureuse et ouverte est nécessaire pour garantir la fiabilité de ces outils », déclare Luca Foschini, président de Sage Bionetworks.

 « Sage est depuis longtemps une plateforme pour l’analyse comparative ouverte et la science axée sur les défis dans tous les domaines biomédicaux. BEACON s’appuie sur ce modèle éprouvé, offrant un moyen coordonné de mesurer les progrès et d’établir la confiance dans la biologie basée sur l’IA. »

« Pour faire progresser l’apprentissage automatique dans la découverte de médicaments, nous devons dépasser notre obsession pour les algorithmes et combler le manque de données », explique Patrick Walters, directeur scientifique chez OpenADMET. « Les données sont l’élément le plus critique de tout modèle, mais elles sont souvent les plus négligées. BEACON représente un effort concerté pour fournir les données cohérentes et de haute qualité nécessaires pour transformer le potentiel de l’apprentissage automatique en une réalité pour la découverte de médicaments. »

« L’IA ne peut progresser qu’à la vitesse de notre capacité à la mesurer. L’analyse comparative et l’évaluation critique sont les pierres angulaires de la science moderne et sont nécessaires pour valider objectivement les progrès », déclare Peng Fu, PDG de Conscience. « En coordonnant les efforts de la communauté autour de valeurs fondamentales communes telles que la science ouverte, le travail d’équipe et l’impact, nous pouvons établir des cadres complets et adaptables qui stimulent le développement de l’IA et des modèles de base et ont un impact significatif dans tous les domaines scientifiques. » 

Conscience, en collaboration avec les partenaires fondateurs de BEACON, invite la communauté biomédicale, y compris les universités, l’industrie, les bailleurs de fonds et les décideurs politiques, à soutenir l’analyse comparative comme fondement d’une utilisation responsable de l’IA dans la découverte de médicaments. BEACON fournira l’infrastructure et l’expertise nécessaires, mais le consortium appelle à l’engagement et à la collaboration de l’industrie pour soutenir ses efforts. Pour en savoir plus, veuillez consulter le site conscience.ca/beacon.

À propos de Conscience

Conscience est une organisation à but non lucratif qui vise à faciliter la découverte et le développement de médicaments dans des domaines où le partage ouvert et la collaboration sont essentiels pour progresser vers des traitements accessibles. Pour ce faire, elle encourage et finance le partage ouvert des connaissances et des outils, l’utilisation et l’amélioration de l’intelligence artificielle, ainsi que l’élaboration de politiques qui éliminent les obstacles au développement traditionnel des médicaments. S’appuyant sur un réseau qui comprend des universitaires, des industriels, des technologues, des experts en politiques et le soutien du public, Conscience cherche à stimuler l’innovation en transformant la découverte et le développement de médicaments en un sport d’équipe. Son modèle de science ouverte apporte une valeur unique dans les domaines où les solutions commerciales sont limitées, en offrant des alternatives aux modèles traditionnels de propriété intellectuelle afin de rendre les nouveaux médicaments accessibles à tous. Grâce à des initiatives clés, telles que le programme « Développer des Médicaments en Science Ouverte » (DMSO) et ses défis CACHE (Critical Assessment of Computation Hit-finding Experiments), Conscience accélère la mise au point de traitements pour ceux qui en ont le plus besoin. Pour plus d’informations, rendez-vous sur conscience.ca.ath to treatments for those who need them most. For more information, visit conscience.ca. 

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« Le programme DMSO de Conscience a renforcé ces collaborations en fournissant un financement dédié à un moment charnière, alors que nous passons de la découverte de médicaments à leur développement. Faire progresser notre molécule principale vers les essais cliniques sur l’homme est un processus coûteux et exigeant en ressources, avec peu de mécanismes de financement disponibles pour soutenir les études nécessaires à l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché. Le soutien du DMSO contribue à réduire les risques du programme en fournissant les ressources nécessaires pour naviguer entre ces exigences réglementaires et faire avancer le projet de manière efficace. »

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Grâce à des défis scientifiques complexes, les entreprises et les chercheurs peuvent affiner leurs technologies et leurs méthodologies, améliorer leurs processus opérationnels et offrir à leurs équipes une expérience pratique. Tous ces avantages sont plus faciles à concrétiser dans des environnements moins stressants, car le travail n’est pas lié à un projet client. Ainsi, ces défis deviennent une plateforme pour l’innovation et la croissance organisationnelle, aidant les entreprises à développer des capacités plus solides. Parallèlement, le partage des données offre une opportunité d’apprentissage collaboratif qui fait progresser la découverte de médicaments pour l’ensemble de la communauté.

Molecular Forecaster est une entreprise spécialisée dans la chimie computationnelle qui aide les entreprises à prendre des décisions plus éclairées en matière de conception de médicaments. Son modèle hautement collaboratif « Research-as-a-Service » démocratise la conception de médicaments assistée par ordinateur, avec pour objectif de devenir le partenaire incontournable pour la conception de médicaments à petites molécules. Molecular Forecaster a participé aux six défis CACHE organisés jusqu’à présent, démontrant ainsi la valeur et l’expérience acquises en participant à plusieurs défis.

« Nous avons été amenés à participer au premier défi CACHE pour plusieurs raisons, notamment parce qu’il s’agit d’une initiative canadienne », a déclaré Josh Pottel, Ph. D., PDG de Molecular Forecaster. « Nous continuons à y participer car ces défis constituent une excellente occasion pour nos jeunes scientifiques d’acquérir une expérience pratique précieuse en travaillant sur des problèmes scientifiques complexes et concrets. Nous tirons également profit de la possibilité de partager nos données et d’accéder à celles générées par d’autres. Pour nous, les enseignements du CACHE vont bien au-delà de la victoire ou de la défaite ; ce sont des occasions d’apprendre et de collaborer. »  

Le Dr Artem Cherkasov est titulaire d’une chaire de recherche du Canada de niveau 1 en conception de médicaments anticancéreux de précision, professeur au département des sciences urologiques de l’Université de Colombie-Britannique et scientifique principal au Vancouver Prostate Centre. Il a également remporté la première place des défis CACHE n° 1 et n° 3, en utilisant des méthodes informatiques avancées et l’intelligence artificielle pour identifier de nouveaux traitements potentiels contre la maladie de Parkinson et la COVID-19, respectivement.

« Nous assistons à une révolution numérique dans la découverte de médicaments grâce à l’IA », a déclaré le Dr Cherkasov. « En tant que partisan de la démocratisation de la découverte de médicaments, je pense que le moment est venu pour CACHE, car les concours scientifiques ouverts comme celui-ci peuvent offrir de meilleures opportunités d’équilibre économique. Les défis CACHE permettent également d’établir des références dans le domaine, ce qui favorise le partage et l’adoption des meilleures pratiques. De plus, l’aspect compétitif des concours peut être bénéfique et j’ai constaté qu’il encourageait la participation. »

Keunwan Park, chercheur principal à l’Institut coréen des sciences et technologies (KIST), a également participé à quatre défis CACHE. Lors du défi CACHE n° 4, Keunwan Park a été le seul participant à identifier une molécule à la fois bioactive et chimiquement nouvelle.

« Je pense que la plus grande valeur de CACHE réside dans son approche communautaire, similaire à celle du CASP, où les équipes partagent diverses stratégies pour relever le défi de la recherche de résultats », a déclaré Park. « CACHE fournit des ensembles de données essentiels et une plateforme standardisée pour évaluer les performances, ce qui permet le développement de telles méthodes. En participant continuellement à des défis, nous avons pu explorer et affiner nos propres flux de travail tout en apprenant des méthodologies variées des autres équipes. Nous espérons que les cibles précieuses et les ensembles de données fournis par CACHE joueront un rôle clé dans l’avancement de stratégies plus efficaces de criblage virtuel et de découverte de médicaments. »

Que l’on participe à un ou plusieurs défis, les avantages sont inestimables. Chacun représente une nouvelle occasion d’apprendre et d’évaluer de nouvelles méthodes, d’acquérir une expérience pratique et de favoriser la collaboration grâce au partage de données.

Grâce à des initiatives scientifiques ouvertes telles que les défis CACHE, la communauté scientifique peut faire progresser l’innovation dans la découverte précoce de médicaments. En y participant, les chercheurs et les entreprises font collectivement avancer le domaine, affinent les méthodologies et génèrent des connaissances partagées qui renforcent l’écosystème plus large de la découverte de médicaments. De cette manière, CACHE et les concours similaires ne se contentent pas d’accélérer les projets individuels, ils contribuent à une communauté scientifique plus collaborative, plus efficace et plus influente.

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Nous avons déjà vu les projets DMSO catalyser des progrès majeurs, allant de l’avancement des thérapies pour les maladies rares vers la clinique à l’obtention de financements internationaux importants. Nous sommes impatients de soutenir la prochaine vague de développement collaboratif de médicaments axé sur la science ouverte.

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Pour obtenir de plus amples renseignements, veuillez communiquer avec :
Estrid Jakobsen – [email protected] 
Julia Smith – [email protected] 

Conscience annonce un deuxième appel à candidatures pour le programme « Développer des Médicaments en Science Ouverte (DMSO) »

Ce programme innovant s’étend désormais au financement de projets de développement préclinique et clinique de médicaments.

Les fonds serviront à faire progresser la science ouverte tout au long du processus de développement des médicaments afin d’accélérer la mise à disposition des traitements pour les patients.

Toronto, Ontario, Canada, 10 février 2026 — Conscience, un organisme canadien à but non lucratif qui se consacre à la découverte de médicaments grâce à la collaboration pour faire progresser les traitements accessibles, est heureux d’annoncer qu’il accepte les candidatures pour la deuxième phase de son programme « Développer des Médicaments en Science Ouverte (DMSO) ». La prochaine phase du programme marque un tournant important, car elle s’étend au financement de projets cliniques en plus des projets précliniques. 

Le programme DMSO vise à favoriser les collaborations qui mèneront au développement de médicaments candidats dans des domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, à établir la preuve de concept (POC) d’une voie scientifique ouverte vers le développement de médicaments, et à traduire davantage les innovations en médicaments abordables, tout en générant de l’activité économique et en soutenant les petites et moyennes entreprises (PME) au Canada. Le financement total disponible pour le programme s’élève à 15 millions de dollars canadiens. Les fonds seront attribués à des projets axés sur des maladies mortelles ou gravement invalidantes qui ont démontré une forte validation de la cible et une bonne traçabilité afin de permettre la validation clinique du concept, ainsi qu’à des projets qui entreprennent soit des études précliniques permettant l’IND, soit des études sur la sécurité et l’efficacité chez l’homme.

« Nous sommes ravis de lancer la deuxième phase de candidatures pour le programme DMSO. L’élargissement du programme afin de soutenir à la fois les projets cliniques et précliniques souligne notre engagement à avoir un impact significatif pour les patients », déclare Anne Fortier, vice-présidente de la découverte et du développement de médicaments chez Conscience. « La collaboration est essentielle pour faire progresser la découverte de médicaments, en particulier dans le domaine des maladies rares et négligées, et l’application d’un cadre scientifique ouvert aux projets en phase clinique donnera aux thérapies prometteuses les meilleures chances de succès en termes d’accessibilité et d’abordabilité. »

La période de financement du DMSO est de deux ans, avec possibilité de prolongation. Le montant maximal pouvant être accordé par projet dépend du stade d’avancement de celui-ci. Les projets en phase clinique peuvent recevoir jusqu’à 2 millions de dollars canadiens.

Pour pouvoir bénéficier d’un financement de la DMSO, les candidats doivent:

• proposer un projet de recherche préclinique ou clinique dans un domaine où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, en s’engageant à développer des therapies abordables
• mener des recherches à des niveaux de maturité technologique (TRL) 2 à 7
• inclure au moins une PME canadienne
• fournir une preuve de fonds de contrepartie correspondant au manque à gagner entre les coûts totaux et le financement demandé, car Conscience financera un maximum de 33 % pour les chercheurs, les établissements universitaires et les grandes entreprises,  et 50 % pour les petites et moyennes entreprises (PME)
• s’engager à respecter notre politique en matière de science ouverte

Les candidats intéressés peuvent obtenir plus d’informations sur le programme et le processus de candidature ici. Les propositions sont acceptées tout au long de l’année. 

Les trois récipiandaires de la première édition du programme DMSO ont été annoncés en février 2025. Leurs projets visent à identifier des traitements pour trois maladies rares : une maladie neuromusculaire génétique, un cancer pédiatrique du cerveau (gliome pontique intrinsèque diffus) et une maladie du foie. En décembre 2025, Agora Open Science Trust a annoncé la nomination du M4K2009 comme principal candidat au développement pour son programme M4K Pharma, qui applique la science ouverte pour favoriser le développement d’un traitement abordable contre le gliome pontique intrinsèque diffus. La sélection du M4K2009 représente une étape scientifique et organisationnelle importante et démontre l’intérêt des programmes collaboratifs tels que le DMOS, qui permettent le développement de traitements plus accessibles et plus abordables. 

Un autre projet de recherche translationnelle collaborative sur la cholangite sclérosante primitive (CSP), dirigé par la Dre Sonya MacParland du Réseau universitaire de santé, a été sélectionné pour bénéficier d’un financement de l’Alliance européenne pour la recherche sur les maladies rares (ERDERA) en 2025. Cette réussite illustre comment le financement du DMOS peut catalyser d’autres investissements, amplifier l’impact et positionner les chercheurs canadiens à l’avant-garde des efforts mondiaux pour lutter contre les maladies rares.

Citations supplémentaires

« La science ouverte a le pouvoir d’accélérer la découverte et le développement de nouveaux traitements accessibles pour les Canadiens. Grâce à des initiatives telles que le programme DMOS, le gouvernement du Canada soutient des collaborations innovantes qui réunissent des chercheurs, des entreprises et des communautés afin de répondre à des besoins médicaux non satisfaits et de stimuler la croissance économique. »

– L’honorable Mélanie Joly, Ministre de l’Industrie et ministre responsable de Développement économique Canada pour les régions du Québec.

À propos de Conscience

Conscience est une organisation à but non lucratif qui a pour objectif de faciliter la découverte et le développement de médicaments dans des domaines où le partage ouvert et la collaboration sont essentiels pour progresser vers des traitements accessibles. Pour ce faire, elle encourage et finance le partage ouvert des connaissances et des outils, l’utilisation et l’amélioration de l’intelligence artificielle, ainsi que l’élaboration de politiques qui éliminent les obstacles au développement traditionnel des médicaments. S’appuyant sur un réseau qui regroupe des universitaires, des industriels, des technologues, des experts en politiques et le soutien du public, Conscience cherche à stimuler l’innovation en transformant la découverte et le développement de médicaments en un sport d’équipe. Son modèle de science ouverte apporte une valeur unique dans les domaines où les solutions commerciales sont limitées, en offrant des alternatives aux modèles traditionnels de propriété intellectuelle afin de rendre les nouveaux médicaments accessibles à tous. Grâce à des initiatives clés, telles que son programme DMSO (Développer des Médicaments en Science Ouverte) et ses défis CACHE (« Critical Assessment of Computation Hit-finding Experiments »), Conscience accélère la mise au point de traitements pour ceux qui en ont le plus besoin. Pour plus d’informations, rendez-vous sur conscience.ca.

About the DMOS Program

Le programme « Développer des Médicaments en Science Ouverte (DMSO) » soutient le développement de médicaments dans des domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits et où le partage ouvert et la collaboration sont essentiels pour progresser vers des traitements accessibles. À l’aide d’un modèle de science ouverte, le programme vise à favoriser les collaborations qui entreprennent des travaux précliniques et cliniques afin de mettre au point des médicaments candidats dans des domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, d’établir la preuve de concept (POC) d’une voie scientifique ouverte vers le développement de médicaments, de traduire davantage les innovations en médicaments abordables, de générer de l’activité économique et de soutenir les petites et moyennes entreprises (PME) au Canada. Doté d’un financement total de 15 millions de dollars canadiens, ce programme soutient des projets axés sur des maladies mortelles ou gravement invalidantes qui ont démontré une forte validation des cibles et une grande maniabilité afin de permettre la validation clinique du concept et d’entreprendre soit des études précliniques permettant l’IND, soit des études sur la sécurité et l’efficacité chez l’homme. Pour en savoir plus sur le programme, y compris les critères d’éligibilité, veuillez consulter le site web.

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Sofia Melliou – [email protected]

Agora Open Science Trust annonce la nomination de M4K2009 comme principal candidat au développement pour le traitement du cancer du cerveau chez l’enfant

Une étape importante dans la découverte de médicaments en science ouverte est marquée par l’avancement du programme d’inhibiteurs ALK2 de M4K Pharma vers des études permettant l’IND pour le gliome pontique intrinsèque diffus (DIPG).

Cette avancée a été soutenue par le programme Développer des Médicaments en Science Ouverte (DMSO) de Conscience, qui favorise la recherche collaborative à un stade précoce dans l’espoir d’accélérer le développement de traitements pour les maladies rares.

Toronto, Ontario, Canada – 8 décembre 2025 – Agora Open Science Trust a annoncé aujourd’hui la nomination du M4K2009 comme principal candidat au développement pour son programme M4K Pharma, qui applique la science ouverte pour développer un traitement abordable contre le gliome pontique intrinsèque diffus (DIPG), un cancer du cerveau pédiatrique rare et dévastateur. La désignation d’un candidat principal marque le moment où un programme de découverte sélectionne une seule molécule présentant le plus grand potentiel pour progresser vers les essais cliniques sur l’homme. La sélection du M4K2009 représente une étape scientifique et organisationnelle importante.

Cette nomination est le fruit de plusieurs années de travaux de recherche menés en collaboration avec plusieurs partenaires universitaires et industriels à travers le monde. Parmi les centaines de composés conçus et évalués, le M4K2009 a démontré des caractéristiques favorables en terme d’activité, de sélectivité, de distribution cérébrale et de profil de tolérance dans les modèles précliniques, ce qui en fait un excellent candidat pour la poursuite du développement.

« Notre nomination de M4K2009 représente une étape importante pour la découverte du médicament en science  ouverte », a déclaré Max Morgan, PDG d’Agora Open Science Trust. « En mettant en commun nos ressources, en renonçant aux brevets et au secret, et en travaillant de manière ouverte et collaborative entre des institutions aux capacités et à l’expertise complémentaires, notre équipe a désormais démontré que la science ouverte est capable de fournir des candidats de haute qualité et cliniquement viables, en particulier dans les domaines où le marché est défaillant et mal desservi par les approches traditionnelles de propriété intellectuelle. »

Grâce au soutien financier et non financier de la Fondation Krembil, du programme Développer des Médicaments en Science Ouverte (DMSO) de Conscience, du Cancer Therapeutics Innovation Pipeline (CTIP) de l’OICR, des laboratoires Charles River, du Structural Genomics Consortium, de l’Institute of Cancer Research, de l’Université de Pennsylvanie, de l’Hôpital de Montréal pour enfants/Université McGill, du CAMH, du Children’s Cancer Institute, de l’hôpital Sant Joan de Deu, de Reaction Biology, de GL Chemtec et de The Brain Tumour Charity, M4K Pharma a fait des progrès déterminants vers la mise au point d’un traitement abordable et innovant pour les enfants atteints de DIPG. 

Le programme DMSO de Conscience, qui bénéficie d’une subvention du Fonds stratégique pour l’innovation du gouvernement du Canada, permet la découverte collaborative de médicaments précliniques dans des domaines où le partage ouvert et la collaboration sont essentiels pour progresser vers des traitements accessibles, tels que les maladies rares et négligées. Les projets participants, qui comprennent au moins une PME canadienne, utilisent une approche scientifique ouverte, car ils favorisent la collaboration pour les travaux précliniques, démontrent la validité des concepts dès les premières étapes de la recherche et, ultimement, conduisent au développement  de médicaments abordables et à une meilleure santé globale. La première édition du programme a été lancée en février 2025, pour lequel l’Agora Open Science Trust était l’un des récipiendaires.

« La nomination du candidat au développement de M4K Pharma représente une étape importante dans l’avancement du programme vers la phase clinique et démontre qu’une approche scientifique ouverte peut nous rapprocher de traitements significatifs pour des maladies rares comme le DIPG », déclare Anne Fortier, vice-présidente de la découverte et du développement de médicaments chez Conscience. « Grâce au programme DMSO, nous sommes fiers de soutenir un travail rigoureux et collaboratif qui contribue à rendre les thérapies plus accessibles et plus abordables, en particulier dans les domaines où il existe actuellement peu de solutions. »

« Le Canada est fier de soutenir les collaborations scientifiques en science ouvertes qui offrent un réel espoir aux enfants et aux familles confrontés à des maladies rares comme le DIPG. La nomination du M4K2009 comme candidat principal reflète la puissance de l’innovation et du partenariat canadiens. En accélérant le développement de traitements abordables et accessibles, nous faisons non seulement progresser la recherche, mais nous renforçons également notre position de chef de file mondial en matière d’innovation dans le domaine de la santé, au bénéfice de tous les Canadiens », a déclaré l’honorable Mélanie Joly, Ministre de l’Industrie et ministre responsable de Développement économique Canada pour les régions du Québec.

En partageant les données et les résultats avec la communauté scientifique et en s’engageant fermement dans la mission caritative d’Agora visant à offrir un accès abordable aux enfants touchés, le programme M4K Pharma a réussi à motiver et à rallier un large éventail de contributeurs. Le programme a permis de rassembler les contributions d’experts qualifiés ainsi que de réduire les coûts et la duplication des efforts dans la recherche sur le médicament ALK2 pour le DIPG. Il a également démontré que la science ouverte peut permettre de réaliser des avancées dans des domaines souvent négligés par les modèles traditionnels.

Pour plus d’informations, rendez-vous sur https://m4kpharma.com ou https://agoraopensciencetrust.org.

À propos d’Agora Open Science Trust

Agora Open Science Trust est un organisme caritatif canadien dont la mission est d’accélérer la découverte et le développement de nouveaux médicaments abordables grâce à la science ouverte. La première initiative d’Agora, M4K Pharma (« Medicines for Kids »), utilise la science ouverte pour stimuler le développement préclinique et clinique d’un nouvel inhibiteur ALK2 pour le traitement du gliome pontique intrinsèque diffus (DIPG), un cancer rare du cerveau chez les enfants. Le portefeuille de programmes collaboratifs de découverte de médicaments par la science ouverte d’Agora s’est récemment élargi pour inclure des programmes consacrés à l’amyotrophie spinale bulbaire (SBMA), une maladie neuromusculaire génétique rare, et à la cholangite sclérosante primitive (PSC), une maladie hépatique rare, pour lesquelles il n’existe actuellement aucun traitement approuvé. 

Agora continue d’accueillir des partenaires financiers collaboratifs dont le soutien contribuera à faire passer M4K2009 à l’évaluation clinique et à soutenir sa mission de développement de médicaments abordables grâce à la science ouverte. Vous pouvez soutenir sa mission à l’adresse suivante : https://www.agoraopensciencetrust.org/donate-to-our-mission.

À propos de M4K Pharma

M4K Pharma est une société de développement de médicaments à vocation scientifique ouverte, détenue à 100 % par Agora Open Science Trust. Agora a créé M4K Pharma afin de poursuivre le développement commercial du candidat clinique ALK2 issu de son programme de recherche collaboratif sur le DIPG. M4K Pharma a pour mission de tirer parti des droits d’exclusivité réglementaire et des actifs liés aux bons d’examen prioritaire afin d’attirer des investissements commerciaux et des partenariats à un stade avancé, axés sur l’accès abordable à un inhibiteur ALK2 cliniquement validé. Tous les bénéfices de M4K Pharma issus de ces efforts commerciaux seront reversés à l’organisation caritative Agora afin de soutenir les initiatives d’accès des patients atteints de DIPG et de poursuivre les programmes de recherche scientifique ouverte. 

À propos de Conscience

Conscience est une organisation à but non lucratif qui a pour objectif de faciliter la découverte et le développement de médicaments dans des domaines où le partage ouvert et la collaboration sont essentiels pour progresser vers des traitements accessibles. Pour ce faire, elle encourage et finance le partage ouvert des connaissances et des outils, l’utilisation et l’amélioration de l’intelligence artificielle, ainsi que l’élaboration de politiques qui éliminent les obstacles au développement traditionnel des médicaments. S’appuyant sur un réseau qui regroupe des universitaires, des industriels, des technologues, des experts en politiques et le soutien du public, Conscience cherche à stimuler l’innovation en transformant la découverte et le développement de médicaments en un sport d’équipe. Son modèle de science ouverte apporte une valeur unique dans les domaines où les solutions commerciales sont limitées, en offrant des alternatives aux modèles traditionnels de propriété intellectuelle afin de rendre les nouveaux médicaments accessibles à tous. Grâce à des initiatives clés, telles que son programme DMSO (Développer des Médicaments en Science Ouverte) et ses défis CACHE (« Critical Assessment of Computation Hit-finding Experiments »), Conscience accélère la mise au point de traitements pour ceux qui en ont le plus besoin. Pour plus d’informations, rendez-vous sur conscience.ca.

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Cette collaboration réunit deux organisations partageant la même mission, unies par un engagement commun à rendre les traitements plus accessibles et par la conviction que l’ouverture et la collaboration sont essentielles pour y parvenir. En combinant le réseau et les mécanismes de financement de Conscience (grâce aux programmes « Développer des Médicaments en Science Ouverte » et « Consultation sur la science ouverte ») avec l’expertise et l’expérience d’Every Cure dans l’identification de combinaisons prometteuses entre médicaments et maladies, nous travaillerons ensemble pour trouver et cofinancer des projets visant à mettre plus rapidement à la disposition des patients des traitements réutilisés.

La réorientation des médicaments est l’un des moyens les plus efficaces pour réduire le temps, les coûts et les risques liés à la mise à disposition de nouveaux traitements pour les patients, en particulier pour les maladies sous-financées ou négligées. Every Cure utilise plusieurs approches basées sur l’intelligence artificielle pour créer une liste classée des possibilités de réorientation, notamment des approches basées sur des graphiques de connaissances, des modèles LLM et des preuves concrètes. L’entreprise mène activement neuf programmes de réorientation dans un large éventail de pathologies, des plus rares aux plus courantes, toutes caractérisées par des besoins médicaux non satisfaits importants. Le cofondateur et président d’Every Cure, le Dr David Fajgenbaum, a déjà identifié et développé 14 traitements réorientés, dont un qui lui a sauvé la vie ainsi que celle d’autres personnes atteintes de la même maladie. Every Cure s’appuie sur cette expertise pour aider davantage de patients dans le monde entier grâce à la découverte et à la collaboration à grande échelle, basées sur l’IA.

Les efforts de Every Cure s’inscrivent parfaitement dans la mission de Conscience, qui consiste à faciliter la découverte et le développement de nouveaux médicaments au Canada grâce à la collaboration et à la science ouverte. Grâce à ce partenariat, nous identifierons des projets transfrontaliers à la fois prometteurs sur le plan scientifique et conformes à notre mission, en tirant parti du réseau croissant d’experts, d’organismes de recherche et d’organismes de recherche sous contrat (ORC) canadiens de Conscience afin de trouver les bons collaborateurs pour faire avancer ces projets. Ensemble, nous souhaitons établir des collaborations qui tirent le meilleur parti des deux côtés de la frontière afin d’accélérer la mise au point de nouveaux traitements pour les patients.

Si vous êtes un chercheur ou une entreprise canadienne ayant une idée pour la réorientation d’un médicament, ou si vous souhaitez participer à un projet de réorientation, veuillez contacter Conscience. Nous voulons connaître votre avis.

Pour plus d’informations, veuillez contacter [email protected] ou consulter le site everycure.org.

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